La grande novità nell’ambito sanitario è l'hacking genetico. In un'epoca di notevoli opportunità di innovazione nel settore sanitario, gli scienziati intervengono sul DNA umano per identificare nuovi metodi di trattamento delle patologie. Ed è così che dal laboratorio è stato lanciato nel mondo reale un trattamento per l'anemia falciforme, patologia in grado di compromettere l'aspettativa di vita; si tratta della prima approvazione basata su una rivoluzionaria tecnologia di editing genomico nota come sistema CRISPR.

"Che si tratti di biotecnologie o di dispositivi medici, vi è sempre stata una svolta importante che ha permesso di modificare l'opinione degli investitori relativa a nuove tecnologie o terapie, che possono rivelarsi un enorme successo o una serie di successi. È proprio questo che sta avvenendo in questo momento nel settore sanitario", afferma Rich Wolf, gestore di portafoglio azionario di Capital Group.

Queste terapie possono modificare, sostituire, attivare e disattivare i geni. Piuttosto che modificare radicalmente il DNA umano, alcune aziende stanno lavorando su modi per moderare o perfezionare il modo in cui vengono espressi i geni.

"Le approvazioni per le patologie genetiche basate su un singolo gene, ad esempio l'anemia falciforme, rappresentano solo gli albori delle terapie di editing genomico", afferma Wolf. "Ci saranno altri sviluppi, ma la progressione non sarà lineare. L'obiettivo è poter sfruttare queste tecnologie nel trattamento delle patologie che interessano una popolazione più ampia di pazienti. La strada da percorrere è ancora lunga, ma ce la faremo".

Tuttavia, si tratta di un settore che gli investitori di lungo termine non possono non prendere in considerazione. Secondo i Centers for Medicare and Medicaid Services, la spesa sanitaria negli Stati Uniti ha raggiunto 4.500 miliardi di dollari nel 2022, pari al 17,3% del PIL statunitense. Le valutazioni dei settori dell'assistenza sanitaria sono migliorate. Dall'inizio del 2024, gli investitori sono tornati a puntare sui titoli del settore sanitario. E se i tassi d'interesse dovessero scendere, ciò potrebbe favorire continui flussi di capitale nel settore.

Essere all'avanguardia nella scienza comporta, però, sempre dei fallimenti. Permangono ostacoli significativi per l'adozione diffusa di terapie cellulari e geniche e l'investimento nel settore sanitario è un'impresa che dura decenni. 

Ad esempio i trattamenti CAR-T (chimeric antigen receptor, ossia recettore chimerico dell'antigene) attualmente disponibili utilizzano le cellule proprie di un paziente e sono limitati dal lungo e complesso percorso che i pazienti devono affrontare, dalle difficoltà di produzione e dai costi elevati. "I trattamenti potrebbero diventare più accessibili e più sicuri man mano che gli scienziati svilupperanno tecniche non standardizzate derivate da cellule di donatori non correlati", afferma Christopher Lee, analista esperto di aziende biofarmaceutiche e biotecnologie. "Inoltre, ritengo che nel prossimo decennio le aziende andranno oltre l'uso di cellule T e incorporeranno altri tipi di cellule".

Un'altra area di ingegneria cellulare è incentrata sulla modifica delle cellule staminali per sostituire cellule mancanti o difettose. Un'altra innovazione promettente è la RNA-interference (RNAi). Questa tecnologia consente alle aziende di creare terapie altamente specifiche che disattivano la produzione delle proteine responsabili della patologia. 

"L'idea di non modificare in modo irreversibile il DNA è convincente, ma come per la maggior parte dell'innovazione nel settore sanitario, la sicurezza è di primaria importanza", afferma l'analista Judith Finegold, che si occupa di aziende biofarmaceutiche con sede negli Stati Uniti.

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